Golodirsen - Informações

Golodirsen é um medicamento utilizado para tratar certas mutações que causam distrofia muscular de Duchenne (DMD). Nessa página você tem acesso a todas as informações sobre Golodirsen, como indicações de uso, contraindicações, efeitos colaterais, informações químicas, preço, história, origem, efeitos e outros. 

Índice de Conteúdo
- Informações
- História
- Indicações
- Efeitos Colaterais
- Contra Indicações
- Como Usar
- Média de Preço
- Outras Substâncias
- FAQ

Informações Básicas do Golodirsen

Veja abaixo todos os detalhes e informações sobre Golodirsen:

  • Nome: Golodirsen
  • Nome em Inglês: Golodirsen
  • Nome Genérico: Golodirsen
  • Tipo: Biotech
  • Fórmula Química:

Informações Avançadas:

  • Nome químico: Golodirsen
  • Formula molecular: C225H344N70O65S8
  • Peso molecular: 5118.77 g/mol
  • Classe terapêutica: Antisense oligonucleotide
  • Mecanismo da ação: Promove o "skipping" do exon 53 no gene DMD para tratamento de distrofia muscular de Duchenne
  • Forma de administração: Injeção subcutânea

Golodirsen - História, Descoberta e Origem

Golodirsen é um medicamento utilizado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). Essa doença é uma condição genética rara que afeta principalmente meninos, causando fraqueza muscular progressiva e degeneração dos músculos.

A DMD é causada por uma mutação no gene DMD, responsável por produzir uma proteína chamada distrofina. Essa proteína é essencial para a saúde dos músculos, pois ajuda a manter sua estrutura e função normal. Na DMD, a mutação no gene DMD resulta na produção insuficiente ou ausência completa de distrofina, o que leva à degeneração muscular e perda progressiva de força.

O Golodirsen é um medicamento que atua corrigindo a produção de distrofina no organismo. Ele pertence a uma classe de medicamentos chamados oligonucleotídeos antisense, que funcionam como "pedaços" de DNA que se ligam ao RNA mensageiro defeituoso produzido pela mutação no gene DMD. Essa ligação impede que o RNA defeituoso seja utilizado na produção de proteínas, permitindo que o RNA correto seja utilizado para produzir a distrofina necessária para a saúde muscular.

O Golodirsen foi desenvolvido pela empresa de biotecnologia norte-americana Sarepta Therapeutics e aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos em dezembro de 2019. Ele é o segundo medicamento aprovado para o tratamento da DMD, juntamente com o Exondys 51 (eteplirsen), também desenvolvido pela Sarepta Therapeutics.

Apesar de ser um grande avanço no tratamento da DMD, o Golodirsen não é uma cura para a doença. Ele pode ajudar a retardar a progressão da doença e melhorar a qualidade de vida dos pacientes, permitindo que eles mantenham sua força muscular por mais tempo. O medicamento é administrado por infusão intravenosa a cada semana e pode ser utilizado em pacientes a partir dos 2 anos de idade que tenham uma mutação específica no gene DMD.

Em resumo, o Golodirsen é um medicamento que oferece esperança para os portadores de DMD e suas famílias, proporcionando uma melhora significativa na qualidade de vida e retardando a progressão da doença. Ele é resultado de anos de pesquisa e desenvolvimento e representa um grande avanço no tratamento dessa condição genética rara e debilitante.

Indicações de uso - Golodirsen

Veja abaixo em quais ocasiões é recomendado o uso de Golodirsen:

  • Tratamento de distrofia muscular de Duchenne causada por uma mutação específica no gene DMD
  • Indicado para pacientes do sexo masculino com idade igual ou superior a 5 anos
  • Administração intravenosa a cada semana
  • Ajuda a restaurar a produção da proteína distrofina, essencial para a função muscular
  • Pode melhorar a função muscular, a capacidade de caminhar e a qualidade de vida dos pacientes
  • Pode diminuir a progressão da doença e a necessidade de ventilação mecânica
  • Deve ser usado sob prescrição médica e acompanhamento especializado

Efeitos Colaterais - Golodirsen

Veja abaixo alguns efeitos colaterais do Golodirsen

  • Dor de cabeça
  • Náusea
  • Vômito
  • Dor abdominal
  • Fadiga
  • Tontura
  • Fraqueza muscular
  • Dificuldade para respirar
  • Febre
  • Diarreia
  • Coceira
  • Rash cutâneo
  • Trombocitopenia
  • Aumento de enzimas hepáticas
  • Reações alérgicas

Vale lembrar que os efeitos colaterais do Golodirsen não significa necessariamente que você vai sentir esses sintomas. Em casos raros alguns sintomas podem aparecer,

ContraIndicações - Golodirsen?

  • Reação alérgica grave a qualquer um dos componentes do medicamento
  • Histórico de reações alérgicas a medicamentos similares
  • Gravidez ou amamentação
  • Problemas cardíacos ou doenças cardiovasculares
  • Doenças hepáticas ou renais
  • Uso de outros medicamentos que possam interagir com o golodirsen
  • Distúrbios neuromusculares além da distrofia muscular de Duchenne

Como Usar Golodirsen

Golodirsen é um medicamento injetável usado no tratamento da distrofia muscular de Duchenne causada por mutações no gene da distrofina. É administrado por um profissional de saúde, geralmente por meio de uma injeção intravenosa uma vez por semana. É importante seguir as instruções do médico e do folheto informativo do medicamento para garantir o uso correto.

Média de Preço do Golodirsen - Quanto Custa?

Abaixo temos uma lista com a média de preço do Golodirsen em diferentes países, levando em consideração que esse valor pode estar bem diferente da realidade, com uma margem de erro de 50% a 100% mais caro ou mais barato.

  • Brazil: R$ 200.000,00 (Real Brazileiro)
  • EUA: $300,000.00 (Dólar americano)
  • Euro: € 250.000,00 (Euro)

Os preços do Golodirsen podem ter diferenças gritantes de um país para o outro, dependendo da sua política de preços e volatilidade. Essa lista de preço é apenas para dar uma noção se o produto é caro ou barato na sua região.


FAQ - Perguntas e Respostas

O que é Golodirsen?

Golodirsen é um medicamento utilizado para tratar certas mutações que causam distrofia muscular de Duchenne (DMD).

As informações do Golodirsen são verdadeiras?

As informações sobre o medicamento contidas nessa página podem não refletir total realidade, visto que pesquisas são atualizadas constantemente e informações podem divergir de diferentes bancos de dados, por esse motivo recomendamos consultar sempre a bula do medicamento e utilizar apenas com auxilio médico.

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