Etranacogene dezaparvovec - Informações

Etranacogene dezaparvovec é uma terapia genética baseada em vetor de vírus adeno-associado utilizada para o tratamento da hemofilia B (deficiência congênita do fator IX). Nessa página você tem acesso a todas as informações sobre Etranacogene dezaparvovec, como indicações de uso, contraindicações, efeitos colaterais, informações químicas, preço, história, origem, efeitos e outros. 

Índice de Conteúdo
- Informações
- História
- Indicações
- Efeitos Colaterais
- Contra Indicações
- Como Usar
- Média de Preço
- Outras Substâncias
- FAQ

Informações Básicas do Etranacogene dezaparvovec

Veja abaixo todos os detalhes e informações sobre Etranacogene dezaparvovec:

  • Nome: Etranacogene dezaparvovec
  • Nome em Inglês: Etranacogene dezaparvovec
  • Nome Genérico:
  • Tipo:
  • Fórmula Química:

Informações Avançadas:

  • Nome Químico: Etranacogene dezaparvovec
  • Fórmula Molecular: (C1007H1612N291O325S8)x(C1443H2221N381O396S7)x(C1693H2612N555O538S9)x(C1666H2592N547O525S9)
  • Peso Molecular: Variável
  • Classe Terapêutica: Terapia Gênica
  • Mecanismo de Ação: Terapia de reposição gênica para hemofilia B
  • Forma de Administração: Injeção intravenosa

Etranacogene dezaparvovec - História, Descoberta e Origem

Etranacogene dezaparvovec é um medicamento utilizado no tratamento de uma doença genética rara chamada hemofilia B. Esta condição é caracterizada pela deficiência do fator IX de coagulação no sangue, o que pode levar a sangramentos graves e espontâneos.

A história deste medicamento remonta à década de 1980, quando cientistas começaram a investigar formas de tratar a hemofilia B. Em 1998, foi aprovado o primeiro tratamento com o fator IX recombinante, que era produzido em laboratório. No entanto, apesar de ser eficaz, esse tratamento exigia injeções frequentes e podia causar uma resposta imunológica em alguns pacientes.

Foi então que, em 2009, a empresa de biotecnologia uniQure iniciou os estudos para o desenvolvimento de uma terapia gênica para a hemofilia B. A ideia era utilizar um vírus modificado para transportar o gene do fator IX diretamente para as células do paciente, permitindo que o próprio organismo produzisse o fator em quantidade suficiente.

O resultado foi o etranacogene dezaparvovec, que foi aprovado pela FDA em 2019 sob o nome comercial de Zolgensma. Este medicamento é administrado apenas uma vez por via intravenosa e pode fornecer níveis terapêuticos de fator IX por vários anos, eliminando a necessidade de injeções frequentes.

Além da praticidade, o etranacogene dezaparvovec também apresenta uma vantagem em relação ao tratamento com o fator IX recombinante: como o gene é inserido diretamente nas células do paciente, há menos risco de reações imunológicas. No entanto, é importante ressaltar que este medicamento ainda é considerado uma terapia experimental e seu uso deve ser acompanhado de perto por um médico especialista.

Em resumo, o etranacogene dezaparvovec é um avanço significativo no tratamento da hemofilia B, oferecendo uma opção mais eficaz e menos invasiva para os pacientes. Com o contínuo avanço da tecnologia e da pesquisa médica, é possível que novas terapias gênicas sejam desenvolvidas para tratar outras doenças genéticas no futuro.

Indicações de uso - Etranacogene dezaparvovec

Veja abaixo em quais ocasiões é recomendado o uso de Etranacogene dezaparvovec:

  • Tratamento da hemofilia B;
  • Terapia gênica;
  • Melhora da coagulação sanguínea;
  • Redução de sangramentos espontâneos;
  • Indicado para pacientes com deficiência do fator IX da coagulação sanguínea;
  • Pode ser utilizado em pacientes adultos e pediátricos;
  • Administração por via intravenosa;
  • Redução da frequência de infusões de fator IX recombinante;
  • Tratamento de longo prazo, com efeitos duradouros;
  • Redução do risco de complicações relacionadas à hemofilia B;
  • Redução dos custos com tratamentos recorrentes;
  • Alternativa para pacientes que não respondem bem a outras terapias para hemofilia B;
  • Contraindicado para pacientes com hipersensibilidade ao princípio ativo ou a qualquer componente da fórmula;
  • Pode causar reações adversas, como dor de cabeça, náusea, erupção cutânea e febre;
  • Requer acompanhamento médico regular para monitoramento dos efeitos e ajustes de dose, se necessário;
  • Não deve ser utilizado em pacientes com infecção ativa ou com risco de desenvolver doenças autoimunes;
  • Pode interagir com medicamentos que afetam a coagulação sanguínea, como anticoagulantes e antiplaquetários;
  • Uso durante a gravidez e lactação deve ser avaliado pelo médico, pois não há estudos suficientes sobre a segurança do medicamento nessas situações.

Efeitos Colaterais - Etranacogene dezaparvovec

Veja abaixo alguns efeitos colaterais do Etranacogene dezaparvovec

  • Dor no local da injeção
  • Vermelhidão e inchaço no local da injeção
  • Náuseas
  • Dor de cabeça
  • Fadiga
  • Febre
  • Tontura
  • Coceira
  • Reações alérgicas
  • Alterações no sangue (diminuição das plaquetas e dos glóbulos brancos)
  • Alterações nos testes de função hepática
  • Alterações nos testes de coagulação sanguínea

Vale lembrar que os efeitos colaterais do Etranacogene dezaparvovec não significa necessariamente que você vai sentir esses sintomas. Em casos raros alguns sintomas podem aparecer,

ContraIndicações - Etranacogene dezaparvovec?

  • Hipersensibilidade ao etranacogene dezaparvovec ou a qualquer um dos componentes da fórmula
  • Pacientes com coagulopatias ou distúrbios da coagulação sanguínea
  • Pacientes com infecção ativa ou febre
  • Pacientes com doenças hepáticas graves
  • Mulheres grávidas ou amamentando

Como Usar Etranacogene dezaparvovec

Etranacogene dezaparvovec é um tratamento para a hemofilia B e seu uso deve ser prescrito por um médico especialista. Geralmente, é administrado por injeção intravenosa em um ambiente controlado, como um hospital ou clínica médica. Siga as instruções do seu médico e equipe médica para utilizar corretamente o etranacogene dezaparvovec.

Média de Preço do Etranacogene dezaparvovec - Quanto Custa?

Abaixo temos uma lista com a média de preço do Etranacogene dezaparvovec em diferentes países, levando em consideração que esse valor pode estar bem diferente da realidade, com uma margem de erro de 50% a 100% mais caro ou mais barato.

  • Brazil: R$12.900,00
  • EUA: $2,100,000
  • Euro: €1,575,000

Os preços do Etranacogene dezaparvovec podem ter diferenças gritantes de um país para o outro, dependendo da sua política de preços e volatilidade. Essa lista de preço é apenas para dar uma noção se o produto é caro ou barato na sua região.


FAQ - Perguntas e Respostas

O que é Etranacogene dezaparvovec?

Etranacogene dezaparvovec é uma terapia genética baseada em vetor de vírus adeno-associado utilizada para o tratamento da hemofilia B (deficiência congênita do fator IX).

As informações do Etranacogene dezaparvovec são verdadeiras?

As informações sobre o medicamento contidas nessa página podem não refletir total realidade, visto que pesquisas são atualizadas constantemente e informações podem divergir de diferentes bancos de dados, por esse motivo recomendamos consultar sempre a bula do medicamento e utilizar apenas com auxilio médico.

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