Eteplirsen - Informações

Eteplirsen é um oligonucleotídeo antisense utilizado para tratar a distrofia muscular de Duchenne (DMD) em pacientes com uma mutação confirmada no gene DMD que pode ser corrigida através da exclusão do exon 51. Nessa página você tem acesso a todas as informações sobre Eteplirsen, como indicações de uso, contraindicações, efeitos colaterais, informações químicas, preço, história, origem, efeitos e outros. 

Índice de Conteúdo
- Informações
- História
- Indicações
- Efeitos Colaterais
- Contra Indicações
- Como Usar
- Média de Preço
- Outras Substâncias
- FAQ

Informações Básicas do Eteplirsen

Veja abaixo todos os detalhes e informações sobre Eteplirsen:

• Nome: Eteplirsen
• Nome em Inglês: Eteplirsen
• Nome Genérico: Eteplirsen
• Tipo: Biotech
• Fórmula Química:

Informações Avançadas:

• Nome Químico: Eteplirsen
• Formula Molecular: C221H365N65O110S6
• Peso Molecular: 4963.62 g/mol
• Classe Terapêutica: Terapia Gênica
• Mecanismo da Ação: Induz a produção de distrofina funcional em pacientes com distrofia muscular de Duchenne
• Forma de Administração: Injeção intravenosa

Eteplirsen - História, Descoberta e Origem

Eteplirsen é um medicamento desenvolvido para tratar a distrofia muscular de Duchenne, uma doença genética rara que afeta principalmente meninos. A droga foi criada pela empresa farmacêutica Sarepta Therapeutics e foi aprovada pelo FDA (Food and Drug Administration) em 2016, tornando-se o primeiro tratamento específico para essa doença.

A distrofia muscular de Duchenne é causada por uma mutação no gene que produz a proteína distrofina, essencial para a saúde dos músculos. Sem essa proteína, os músculos vão se enfraquecendo progressivamente, afetando a capacidade de andar, respirar e até mesmo o coração. A doença é degenerativa e pode ser fatal, geralmente na adolescência ou início da idade adulta.

O eteplirsen é um medicamento de terapia gênica, ou seja, age diretamente no gene defeituoso para tentar corrigir o problema. Ele funciona através do chamado "salto de exon", um processo que permite que o gene defeituoso produza uma proteína parcialmente funcional, o que pode melhorar a condição dos músculos e a qualidade de vida dos pacientes.

O desenvolvimento do eteplirsen foi baseado em pesquisas de décadas e em uma compreensão avançada do mecanismo genético por trás da distrofia muscular de Duchenne. A droga passou por vários testes clínicos, que mostraram resultados promissores. Em um estudo, 12 meninos com a doença receberam eteplirsen por 48 semanas e apresentaram melhora significativa na capacidade de andar, além de redução na progressão da doença.

Apesar dos resultados positivos, o eteplirsen também enfrentou controvérsias e críticas. Alguns especialistas questionaram a eficácia do medicamento e alegaram que os testes clínicos não foram suficientes para comprovar sua segurança e eficácia. Além disso, o alto custo do tratamento (estimado em cerca de 300 mil dólares por ano) gerou preocupações sobre sua acessibilidade para a maioria dos pacientes.

Apesar das polêmicas, o eteplirsen continua sendo o único tratamento aprovado para a distrofia muscular de Duchenne e muitas famílias de pacientes comemoraram a sua aprovação. O medicamento pode representar uma esperança para milhares de crianças e adolescentes que sofrem com essa doença rara e debilitante, mas ainda é necessário mais pesquisas e estudos para entender completamente seus efeitos e benefícios.

Indicações de uso - Eteplirsen

Veja abaixo em quais ocasiões é recomendado o uso de Eteplirsen:

• Tratamento da distrofia muscular de Duchenne
• Indicado para pacientes do sexo masculino com mutação no gene da distrofina
• Deve ser administrado por via intravenosa
• Pode ser utilizado em crianças a partir de 5 anos de idade
• Auxilia no aumento da produção de distrofina, proteína essencial para a saúde muscular
• Pode melhorar a função muscular e a qualidade de vida do paciente
• Pode ser utilizado em conjunto com outras terapias para o tratamento da doença
• Deve ser utilizado sob prescrição médica e acompanhamento especializado
• Pode causar efeitos colaterais, como reações no local da injeção e náuseas
• É um medicamento de alto custo e pode não estar disponível em todos os países

Efeitos Colaterais - Eteplirsen

Veja abaixo alguns efeitos colaterais do Eteplirsen

• Dor de cabeça
• Náuseas
• Vômitos
• Dor abdominal
• Fadiga
• Diarreia
• Tontura
• Perda de apetite
• Dificuldade para dormir
• Irritação no local da injeção
• Reações alérgicas
• Problemas respiratórios
• Aumento da pressão arterial
• Ritmo cardíaco acelerado
• Dificuldade para engolir
• Sangramento no local da injeção
• Alterações na visão
• Confusão mental
• Depressão
• Suor excessivo
• Alterações na pele
• Problemas renais
• Problemas hepáticos

Vale lembrar que os efeitos colaterais do Eteplirsen não significa necessariamente que você vai sentir esses sintomas. Em casos raros alguns sintomas podem aparecer,

ContraIndicações - Eteplirsen?

• Reação alérgica grave (dificuldade em respirar; urticária; inchaço do rosto, lábios, língua ou garganta).
• Fraqueza muscular grave.
• Dificuldade em engolir.
• Dor muscular, sensibilidade ou debilidade (especialmente se também tiver febre, fadiga incomum e urina escura).
• Problemas de coagulação do sangue (sangramento ou hematomas incomuns).
• Dor no peito, batimentos cardíacos rápidos ou irregulares.
• Dor de cabeça severa, visão turva, convulsões.
• Problemas de fígado (náuseas, dor no estômago, fadiga, perda de apetite, urina escura, fezes claras, icterícia).
• Problemas renais (dor lombar, micção frequente ou difícil, inchaço nas mãos ou pés).
• Alterações no humor ou comportamento (agitação, agressividade, depressão).
• Reações no local da injeção (dor, vermelhidão, inchaço, coceira).

Como Usar Eteplirsen

Eteplirsen é administrado por injeção intravenosa. A dose e a frequência da administração são determinadas pelo médico, com base nas necessidades do paciente. Geralmente, o medicamento é administrado uma vez por semana. Certifique-se de seguir as instruções do seu médico e do folheto informativo que acompanha o medicamento. Se tiver dúvidas sobre como usar o eteplirsen, consulte o seu médico ou profissional de saúde.

Média de Preço do Eteplirsen - Quanto Custa?

Abaixo temos uma lista com a média de preço do Eteplirsen em diferentes países, levando em consideração que esse valor pode estar bem diferente da realidade, com uma margem de erro de 50% a 100% mais caro ou mais barato.

• Brazil - R$ 1.230,00
• EUA - $300,000
• Euro - €270,000

Os preços do Eteplirsen podem ter diferenças gritantes de um país para o outro, dependendo da sua política de preços e volatilidade. Essa lista de preço é apenas para dar uma noção se o produto é caro ou barato na sua região.

Outros Componentes e Substâncias

---

FAQ - Perguntas e Respostas